上海专家学者获基因编辑治疗新突破 刊发于国际顶尖学术期刊

人民网上海1月12日电（董志雯）病毒性角膜炎是受病毒致病原感染角膜而引起的炎症，该病愈后易复发，并成为导致感染性失明的主要原因。该病既无疫苗可用，也无药物可根治的现状困扰着医生和患者。

日前，上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭副主任医师的通力合作在基因编辑治疗领域取得突破。相关成果和操作技术在国际顶尖学术期刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）和《自然-生物技术》（Nature Biotechnology ）杂志上接连发表。

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据介绍，该项治疗技术的英文全称是“HSV-1-Erasing Lentiviral Particles”。于是，研究团队将其命名为“HELP”，即“帮助”，期待这种全新的抗病毒疗法能够帮助难治性病毒性角膜炎患者，给他们有机会重获光明。

洪佳旭（左）和蔡宇伽共同解答记者提问

洪佳旭告诉记者，此次研究，通过利用基因编辑和递送技术的融合，发明全球首创的“原创性基因治疗递送载体――类病毒体-mRNA”（VLP-mRNA）。作为慢病毒载体，它可高效感染几乎所有细胞，而其中的非病毒成分mRNA具备瞬时性特点。这一技术解决了让基因编辑体细胞治疗的最大技术瓶颈――“递送技术”，有望打通基因编辑体内治疗的最后一公里。

特邀评论员、中山大学中山眼科中心副主任袁进教授所言，将基因编辑运用于单疱病毒性角膜炎的治疗是从0到1的创新突破。

中华医学会眼科分会角膜病学组组长、山东省眼科医院院长史伟云教授认为，该项技术为病毒性角膜炎的根治提供了新的解决思路。

目前，在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理委员会的论证及许可下，洪佳旭团队正在主持开展基于本项技术的初期可控的临床应用研究。未来或将应用拓展至其他遗传性眼科疾病的治疗上。

作为国家卫健委所属唯一一所三级甲等眼耳鼻喉专科医院，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院始终向着建设具有国际影响力的世界一流大学的一流眼耳鼻喉专科医院和五官疾病亚洲医学中心的目标不断迈进。医院眼科努力攻克疑难杂症，集医疗、教学、科研为一体攀登科学高峰，在2020年11月公布的复旦版《中国医院专科声誉排行榜》上跻身专科榜榜眼。

面对全球新一轮科技革命和产业变革浪潮，在上海加快建设具有全球影响力的科技创新城市的过程中，“我院作为全国知名的三级甲等眼耳鼻喉专科医院，70%的患者来自沪外的全国各地，包括长三角地区的疑难杂症的占比高，医院以患者为中心，十四五期间更要坚持科研创新，为上海亚洲医学中心城市建设，贡献五官科人的力量。”眼耳鼻喉科医院院长周行涛表示。“我院将秉持‘东西兼蓄、拓新达济’的院训精神，力争将研究院建设成为一个多学科交叉的基地，创新型人才发挥才能的场所，支撑上海乃至全国高水平生物医学研究的高地，新型重大疾病预测、预防和治疗策略和方法的策源地。”上海交通大学系统生物医学研究院韩泽广院长表示。（复旦大学附属眼耳鼻喉科医院供图）